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技术平台

开发一系列靶向肾脏特异性组织或细胞的药物递送工具,针对肾
脏特定组织和细胞的生理生化特征,开发相应的核酸化学工具箱。
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RAPTORTM递送平台
(Renal Accurate and Potent TargetOR)

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Warhead

根据肾脏亚单位的特点,以及计划实现的功能,选择合适的核酸类型。

通过化学修饰和改造,提升稳定性、活性、安全性、入胞能力、PK特性等。

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Linker

偶联化学/偶联位点。

可剪切/不可剪切连接子。

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Ligand/ Enhancer

根据肾脏的特点以及靶向的肾脏亚单位,选择合适的配体类型。

根据靶向的肾脏细胞特点,综合考虑特异性、丰度、内吞特性等,选定合适的配体。

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RAPTORTM平台
将成为我们未来发展的关键驱动力

  • 我们已实现了业界领先的寡核苷酸近端肾小管靶向递送,并在NHP上观察到了优异的基因敲降效果。

  • 持续优化核酸化学和配体偶联,实现RAPTORTM平台更有效、更安全的递送。

  • 除了近端肾小管,持续探索肾脏其他亚单位的有效递送。

  • RAPTORTM平台将支撑我们快速建立肾脏疾病管线。

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